今年8月，成纤维细胞生长因子受体FGFR抑制剂erdafitinib的最新一项涵盖15个国家156个研究中心的单臂、2期研究（RAGNAR）成果在The Lancet Oncology上发表。截至2022年8月的研究数据显示， 在既往的至少一种全身性治疗中有疾病进展，但没有其他标准治疗可供选择的情况下，厄达替尼Erdafitinib能够为FGFR基因变异的晚期实体瘤（不限瘤种）患者带来临床获益。在在中位随访17.9个月(IQR 13.6 - 23.9)时,16种不同肿瘤类型的217例患者中有64例(30% [95% CI 24-36])出现客观缓解研究达到了主要终点。

FGFR基因异常广泛分布于多种恶性肿瘤中，可能是多种肿瘤的致癌驱动因素。厄达替尼Erdafitinib是一种口服、选择性、强效FGFR酪氨酸激酶抑制剂，此前被批准用于治疗经≥1线含铂化疗期间/之后发生进展、携带FGFR2/3突变的局部晚期或转移性尿路上皮癌的靶向治疗药物，还被批准用于治疗伴有FGFR改变的胆管癌。

晚期不可切除或转移性晚期实体瘤患者预后较差、几乎无法治愈，同时生活质量大幅下降。同时考虑潜在的毒性或先前存在的合并症，转移性实体瘤的治疗选择十分有限，实际上导致了病情进展迅速，生存期短。

此次发表的RAGNAR研究意义在于“首次在不同组织学类型和FGFR变异类型的晚期实体瘤中证实了erdafitinib的抗肿瘤活性”。在伴有FGFR变异的不同类型晚期实体瘤患者中，厄达替尼erdafitinib表现出具有可观的ORR。对于转移性晚期患者出现疾病进展，且无其他有效治疗方案的患者而言，erdafitinib能带来具有临床意义的持续缓解和生存获益。

研究具体数据如下：共有217例患者入组，其中中位年龄57岁；45%为女性，66%携带FGFR融合变异，35%携带FGFR基因突变；其中FGFR1~4变异的患者分别占10%、47%、44%和0。值得关注的是，在发生客观缓解的患者中，其中有3%为完全缓解；27%为部分缓解。厄达替尼erdafitinib治疗为16种不同类型肿瘤患者带来一致获益。研究显示：患者的疾病控制率为74%；临床获益率为46%；中位无进展生存期（PFS）为4.2个月；中位总生存期（OS）为10.7个月。同时，厄达替尼erdafitinib治疗在研究中表现出良好的安全性。

老挝东盟制药版厄达替尼商品名为Erdaini，是片剂，共有三种规格，分别为3mg/片*28片，4mg/片*28片，5mg/片*28片。